La porpora trombotica trombocitopenica acquisita è una patologia autoimmune della coagulazione del sangue che in molti casi ha un esito fatale. È caratterizzata dall’estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni agli organi, specialmente al cervello e al cuore.
Nonostante l’attuale standard di cura, che consiste in plasmaferesi quotidiana e immunosoppressione, gli episodi di porpora trombotica trombocitopenica acquisita sono ancora associati a un tasso di mortalità che raggiunge il 20%, con la maggior parte dei decessi che si verificano entro 30 giorni dalla diagnosi.
«La porpora trombotica trombocitopenica acquisita è una malattia devastante. Molti pazienti in trattamento con l’attuale standard terapeutico continuano a essere esposti al rischio di sviluppare complicanze trombotiche acute, tra cui infarto e ictus, recidive di malattia, mancanza di risposta al trattamento sino al decesso», ha affermato Marie Scully, professore di Ematologia presso l’University College London Hospitals. «L’approvazione di caplacizumab fornisce un’importante opzione di trattamento aggiuntiva per i pazienti europei, in quanto può ridurre significativamente il tempo per la normalizzazione della conta piastrinica e indurre una riduzione clinicamente significativa delle ricadute».
Caplacizumab è stato sviluppato da Ablynx, una società di Sanofi ed è il il primo farmaco basato sulla tecnologia Nanobody di Ablynx a ricevere l’approvazione.
«L’approvazione di caplacizumab offre nuove speranze alle persone a cui è stata diagnosticata la porpora trombotica trombocitopenica acquisita, che fino ad oggi hanno affrontato una malattia molto difficile con opzioni di trattamento limitate», ha affermato Bill Sibold, executive vice president e head di Sanofi Genzyme. «Questa approvazione è un nuovo passo verso l’obiettivo di diventare l’azienda leader in ambito di malattie rare del sangue. Siamo entusiasti dell’opportunità di continuare a espandere la nostra attività nelle malattie rare del sangue e di aiutare molte persone con malattie molto gravi».